-Medicina- Impedire il rigetto immunitario

[Cosmo]

Una tecnica di tollerizzazione potrebbe prevenire la risposta degli anticorpi alle proteine terapeutiche usate per curare alcune malattie genetiche . La somministrazione di farmaci immuno-soppressori facilita le terapie



Un team di scienziati ha sviluppato una nuova tecnica per prevenire il rigetto immunitario di una proteina terapeutica usata per trattare una deficienza genetica. Lo studio è stato descritto in un articolo pubblicato sulla rivista "Proceedings of the National Academy of Sciences".
Malattie come l'emofilia A, il morbo di Pompe e il disturbo che i ricercatori hanno esaminato, la mucopolisaccaridosi I, possono essere curate con una terapia di sostituzione degli enzimi. Tuttavia, nel giro di poche settimane dall'inizio del trattamento, i pazienti sviluppano spesso anticorpi per gli enzimi iniettati, con un calo o una perdita completa degli effetti benefici della cura.
Emil Kakkis e colleghi della BioMarin Pharmaceutical hanno cercato di sviluppare un regime di tollerizzazione per prevenire la forte risposta immunitaria alle proteine terapeutiche. I ricercatori hanno somministrato ai cani dosi elevate di due farmaci immuno-soppressori, la ciclosporina A e l'azatioprina, e basse quantità dell'enzima sostitutivo, che era stato etichettato con speciali marcatori per alto assorbimento. Dopo sessanta giorni di trattamento, per quasi sei mesi i cani non hanno sviluppato anticorpi alle più alte dosi terapeutiche dell'enzima di sostituzione, anche se i farmaci immuno-soppressori non venivano più somministrati. I ricercatori ipotizzano che il metodo possa essere applicato anche a proteine terapeutiche per altri disturbi genetici.

[Vergilius]

Questi farmaci immuno-soppressori spesso hanno l'effetto collaterale di inibire su vasta scala tutto il sistema immunitario. In questo modo non viene aggredita la nostra proteina terapeutica ma, ovviamente, non vengono aggrediti neanche gli agenti esterni che potrebbero danneggiare il nostro organismo.
Non riesco, inoltre, a capire come un farmaco che non agisce direttamente sulla proteina, possa impedirne l'aggressione anche dopo il termine della somministrazione dell'anti-immunosoppressivo (a meno che non sia un farmaco specifico, ma non mi sembra sia il caso di una banale ciclosporina).
Aspetto perciò ulteriori informazioni e la possibilità che la ricerca vada avanti, sperando ovviamente che non abbia solo destato false speranche ma che sia davvero rivoluzionaria per il trattamento di queste patologie.