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Terapia genica per la sclerosi laterale amiotrofica

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  • Terapia genica per la sclerosi laterale amiotrofica

    03.06.2004



    Sviluppato un nuovo trattamento in grado di rallentare la distruzione dei motoneuroni nei pazienti di sclerosi laterale amiotrofica. Un gene può estendere del 30 per cento l'aspettativa di vita
    Alcuni ricercatori britannici e belgi sarebbero riusciti a sviluppare un trattamento di terapia genica per la forma più comune di malattia del motoneurone (MND). Nei test di laboratorio condotti sui topi, la terapia ha rallentato l'insorgere e la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), estendendo inoltre l'aspettativa di vita del 30 per cento. Lo studio, descritto in un articolo pubblicato sulla rivista "Nature", è però ancora nelle sue prime fasi precliniche.
    Le MND sono disturbi progressivi causati dalla morte dei motoneuroni, le cellule del cervello e del midollo spinale che controllano il movimento. Attualmente non è nota alcuna cura. La SLA è una forma della malattia che colpisce gli adulti e che nella maggior parte dei casi porta alla paralisi e alla morte entro cinque anni.
    Il nuovo trattamento, chiamato MoNuDin, consiste essenzialmente in un gene che innesca la produzione di una sostanza chimica chiamata fattore di crescita endoteliale vascolare (VEGF). Il gene viene iniettato nei muscoli, ma stimola la produzione di VEGF nelle cellule nervose della spina dorsale. Secondo gli scienziati della Oxford BioMedica, gli esperimenti mostrano che la nuova terapia produce un effetto benefico significativo e potrebbe costituire una cura per la SLA.
    Raffaele Lepore
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